Lek na SMA tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia. RPO: Cenzus wieku nie powinien stanowić o refundacji leku

W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej - zaznaczył rzecznik praw obywatelskich Marcin Wiącek w piśmie do ministra zdrowia.
Zobacz wideo

W wykazie leków refundowanych na wrzesień, ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia br., znalazł się lek "Zolgensma" - najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci w wieku do szóstego miesiąca życia.

Rzecznik praw obywatelskich w piśmie do ministra zdrowia ocenił, że taki cenzus powoduje poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.

"W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej" - podkreślił.

Wiącek wskazał, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. "Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej" - dodał.

W piśmie do MZ rzecznik powołał się na art. 68 Konstytucji RP. Mówi on, że obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych.

Zwrócił również uwagę na orzecznictwo Trybunału Konstytucyjnego, które wskazuje, że "treścią prawa do ochrony zdrowia jest możliwość korzystania z systemu ochrony zdrowia, funkcjonalnie ukierunkowanego na zwalczanie i zapobieganie chorobom, urazom i niepełnosprawności".

"Prawo do ochrony zdrowia jest konstytucyjnie gwarantowane i to nie tylko jako prawo, które nadane zostaje jego adresatom przez władzę państwową, ale jest to prawo podstawowe wynikające z przyrodzonej i niezbywalnej godności człowieka, którego przestrzeganie władza państwowa jest zobowiązana ochraniać" - podkreślił RPO.

Tym samym rzecznik zwrócił się do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o stanowisko i przedstawienie zamierzeń resortu zdrowia, które zapewniłyby wszystkim dzieciom, bez ograniczeń wiekowych, właściwy dostęp do leczenia i bezpieczeństwo zdrowotne.

Od pierwszego września obowiązywać będzie nowa lista leków refundowanych. Wśród nich znalazł się najdroższy lek na SMA - "Zolgensma". Podawany jest on jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie.

Lek "Zolgensma" przeznaczony będzie dla dzieci poniżej szóstego miesiąca życia, które wcześniej nie korzystały z terapii innym lekiem. Minister zdrowia, pytany o cenzus wieku, tłumaczył, że o wskazaniach do terapii lekowej decydują badania przedłożone przez producenta, opinie medyczne zebrane przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, lekarze i eksperci. Wskazywał, że główne badanie rejestracyjne lekiem "Zolgensma" obejmuje dzieci do szóstego miesiąca życia i że na ten wiek wskazuje Europejski Publiczny Raport Oceniający.

Niedzielski podkreślił, że dla pozostałych chorych dostępna jest terapia "Nusinersenem", który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od września br. będzie objęty refundacją. "Evrysdi" podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

Zgodnie z wynikami przeprowadzonych przez producenta leku badań klinicznych ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby europejscy eksperci zalecili stosowanie tego leku u dzieci o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg. Jak tłumaczy Fundacja SMA na swojej stronie, najcięższe dziecko, które otrzymało terapię genową zolgensmą w ramach badań klinicznych, ważyło 8,4 kg. Novartis - producent leku - prowadzi obecnie badanie kliniczne leku terapii genowej u dzieci o wadze ciała między 8,5 a 21 kg.

Według konsensusu lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, opublikowanego w 2020 r., nie ma danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej szóstego miesiąca życia.

"Dopuszczenie leku terapii genowej Zolgensma do stosowania w leczeniu SMA opiera się na badaniach klinicznych z udziałem pacjentów w wieku poniżej szóstego miesiąca życia. W prezentacjach konferencyjnych dodatkowo upubliczniono dane dotyczące pacjentów do drugiego roku życia i ważących maksymalnie 13,5 kg. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego pozyskiwania danych na terenie USA, gdzie lek Zolgensma jest dopuszczony do stosowania u dzieci do drugiego roku życia" - podkreślili.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

DOSTĘP PREMIUM