W poniedziałek minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA - Zolgensma. Podawany jest on jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowa dawka.
Niedzielski zastrzegł, że lek będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. I to właśnie wzbudziło wątpliwości części polityków, m.in. Władysława Kosiniaka-Kamysza. Prezes PSL zwrócił uwagę, że w refundacji pominięto nawet odrobinę starsze dzieci, których rodzice nadal będą skazani na np. zbiórki internetowe. - Trzeba wszystkim dzieciom, które dzisiaj prowadzą zbiórki, dać szansę, żeby ten lek był stosowany - powiedział w TVN24.
Kosiniak-Kamysz zwrócił się również z apelem do ministra zdrowia: "Ja pana proszę, proszę te wszystkie dzieci zaprosić (…) i wydać skromną sumę jak na budżet państwa, którym się chwalicie, że jest taka nadwyżka". W jego ocenie ta "niewielka suma uratuje życie i da sprawiedliwość rodzicom".
Niedługo po tym na Twitterze zareagował resort zdrowia. "W odpowiedzi na wątpliwości polityków wyjaśniamy, że programy lekowe tworzą lekarze i eksperci, a nie politycy" - czytamy na profilu ministerstwa. Jak dodało, główne badanie rejestracyjne lekiem "Zolgensma" obejmuje dzieci do szóstego miesiąca życia. "Na ten wiek wskazuje również Europejski Publiczny Raport Oceniający" - podkreślił resort.
Rdzeniowy zanik mięśni
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.
Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.
