"Wymierzyliśmy naszą molekularną broń w konkretny mechanizm". Polscy naukowcy opracowują nową terapię autyzmu

- To, co proponujemy, to eksperymentalne podejście do terapii potrójnie celowanej: w mechanizm molekularny, w obwód neuronalny i w konkretny objaw. Po raz pierwszy pokazaliśmy, że w ogóle coś takiego jest możliwe - mówiła w TOK FM dr Alicja Puścian z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. Marcelego Nenckiego PAN.
Zobacz wideo

Naukowcy z Instytutu Biologii Doświadczalnej im M. Nenckiego PAN opracowali celowaną terapię autyzmu, czyli ukierunkowaną na bardzo konkretne objawy. Wyniki badań w tej sprawie zostały opublikowane w prestiżowym czasopiśmie naukowym "Molecular Psychiatry". Badacze mówią o przełomie w leczeniu tego zaburzenia.

O szczegółach tego odkrycia opowiadała w "Popołudniu" Radia TOK FM dr Alicja Puścian z instytutu im. M. Nenckiego PAN. Zaznaczała, że u każdego pacjenta autyzm może wyglądać trochę inaczej, ale co do zasady objawia się w problemach poznawczych (np. zdolności do uczenia się) albo w deficytach w funkcjonowaniu społecznym, nawiązywaniu relacji z innymi. Odkrycie naukowców zaś pokazuje, że są to sprawy, które mają bardzo konkretne podłoże neuronalne. - Czyli zaczynamy poznawać, jakie grupy funkcjonalnie ze sobą połączonych neuronów w mózgu (obwodów neuronalnych) uczestniczą w jakim deficycie. I poprzez celowanie w to konkretne mózgowe podłoże i także konkretne molekularne mechanizmy, które stoją za tym wszystkim, jesteśmy w stanie pomóc nie na całkowite, wszystko zawierające zaburzenie, ale na bardzo konkretny jego objaw - wyjaśniała dr Puścian w rozmowie z Karoliną Głowacką.

Badania na zwierzętach z problemami poznawczymi

Naukowcy w swoich badaniach skorzystali z modelu zwierzęcego zespołu łamliwego chromosomu X, który jest najczęstszą jednogenową przyczyną autyzmu na świecie. Ok. 60 proc. pacjentów z tym zespołem ma autyzm. - Wykorzystaliśmy ten model, wiedząc o tym, że u tych zwierzaków zaburzony jest konkretny mechanizm molekularny. To powoduje, że ta zdolność mózgu, która sprawia, że w ogóle jesteśmy w stanie się uczyć, zmieniać, dostosowywać się do nowych wymagań środowiskowych jest u tych zwierząt zaburzona, podobnie jak u ludzi z autyzmem - opisywała dr Puścian.

- Tak więc rozpoznaliśmy ten mechanizm molekularny, zastosowaliśmy celowaną metodę, czyli wymierzyliśmy naszą molekularną broń w ten konkretny mechanizm w mózgu po to, aby zaradzić konkretnemu objawowi autyzmu - mówiła i dodała: Czyli to co proponujemy, to eksperymentalne podejście do terapii potrójnie celowanej: w mechanizm molekularny, w obwód neuronalny i w konkretny objaw. Po raz pierwszy pokazaliśmy, że w ogóle coś takiego jest możliwe. 

Wyniki badań na zwierzętach są bardzo obiecujące. - Zwierzęta zaczęły funkcjonować tak, jak zupełnie zdrowe kontrolne osobniki. Czyli dzięki temu, właściwie odwróciliśmy w całości zaburzenie, które jest charakterystyczne dla autyzmu tych zwierząt - cieszyła się naukowczyni. Ponadto okazało się, że ta terapia eksperymentalna, jeszcze na tym etapie, prawdopodobnie nie niesie za sobą żadnych skutków ubocznych. Aktualnie naukowcy szukają sposobu na pomoc - z użyciem tego samego narzędzia - zwierzętom, które nieprawidłowo funkcjonują społecznie.

Czy niebawem dostępne będą leki na autyzm?

Badaczka pytana była o to, kiedy możemy się spodziewać wykorzystania badań w terapii osób w spektrum autyzmu. - Od odkrycia do wdrożenia zazwyczaj jest długa droga, ale jeszcze niedawno o nowotworach myśleliśmy tak samo, a dziś celowane terapie nowotworów są już właściwie normą - mówiła z nadzieją naukowczyni z PAN.

Pytana, czy możemy spodziewać się leku w formie tabletki, odpowiedziała: W naszej opinii dzisiaj prawdopodobnie bardziej celowe byłoby wykorzystanie zastrzyków. Ale myślę, że jest zdecydowanie zbyt wcześnie, aby mówić o konkretnych rozwiązaniach - zaznaczyła dr Puścian.  

DOSTĘP PREMIUM