"Boli wszystko, a organy są powolutku niszczone". Chorują na niezwykle rzadką chorobę i nie wiedzą, co dalej z leczeniem

W ogromnym niepokoju żyją od kilku dni osoby chore na nocną napadową hemoglobinurię. To rzadka choroba krwi, która powoduje, że czerwone krwinki ulegają zniszczeniu. Od trzech lat był na to sposób: refundowana przez państwo bardzo droga terapia lekiem Soliris. Od maja specyfik nie będzie jednak refundowany.
Zobacz wideo

Monika to mama dwójki dzieci, nauczycielka języka niemieckiego. O chorobie dowiedziała się w październiku 2015 roku. Okazało się, że jedynym sposobem na to, by móc w miarę normalnie żyć, są transfuzje krwi. - Krew przetaczano mi średnio co sześć-osiem tygodni, a w przypadku infekcji potrafiłam trafić do szpitala już po czterech tygodniach od transfuzji - opowiada.

Bez transfuzji nie miała siły na nic, bolało ją niemal wszystko. Dodatkowo pojawiło się częste przy tej chorobie powikłanie, czyli zakrzepica krwi, a tym samym realne zagrożenie życia. - Bywały dni, że nie byłam w stanie zaprowadzić dziecka do przedszkola. Gdy mój wtedy czteroletni syn widział, jak jestem słaba, starał mi się pomagać - wspomina pani Monika.

Takiej okazji, by zacząć słuchać, jeszcze nie było! Wszystkie podcasty TOK FM za 1 zł

Gdy w maju 2018 roku dowiedziała się, że zostaje umieszczona w programie lekowym i będzie dostawać Soliris, nabrała wiatru w żagle. Okazało się, że koniec z transfuzjami. - Przestałam być od nich uzależniona. Lek znalazł się wtedy na liście leków refundowanych. My, pacjenci, nie ponosiliśmy żadnych kosztów - wyjaśnia.

Dziś pani Monika boi się, że z tym koniec, bo lek nagle zniknął z listy leków refundowanych.

"Życie z tą chorobą to nie jest życie"

Paulina, 24-latka, choruje od 2017 roku. - Życie z nocną napadową hemoglobinurią to tak naprawdę nie jest życie. Poziom homoglobiny spada do takiego stopnia, że człowiek nie jest w stanie wstać i wykonać najprostszych codziennych czynności; nie ma siły absolutnie na nic. Boli wszystko, a organy wewnętrzne są powolutku niszczone - opowiada Paulina.

Nie ma wątpliwości, że terapia Solirisem dała jej szanse na normalność. Leczenie jest bardzo drogie, więc samej nie byłoby ją na nią stać. Jedna dawka leku - a dostaje ją regularnie co dwa tygodnie - kosztuje około 50 tysięcy złotych. - Ten lek to jedyna szansa na życie i na normalne funkcjonowanie. Nie ma żadnej alternatywy. Bez dostępu do tego leczenia zostalibyśmy skazani na śmierć - mówi pani Paulina.

Nie rozumie, dlaczego w przypadku jej choroby lek zniknął z listy refundowanej, a dla chorych z zespołem hemolityczno-mocznicowym dalej na tej liście pozostał. - Błagam o pomoc i interwencję - napisała do TOK FM pani Paulina.

Ilona, mama trzyletniej Tosi i niespełna rocznego Kazika. Przed urlopem macierzyńskim pracowała w administracji uczelni wyższej. - O tym, że jestem chora, dowiedziałam się na początku 2018 roku, typowo, mniej więcej w połowie pierwszej ciąży - opowiada. Nie wiedziała, że choroba rozwijała się w niej od lat. - Objawy mogą być różne. Ja miałam je od lat i wydawało mi się, że wynikają z przepracowania. Byłam chronicznie zmęczona - potrafiłam spać 12 godzin i wstawać bez energii. Latami borykałam się także z bólami brzucha i głowy nieznanego pochodzenia. Objawy nasilały się wraz z ciążami - dodaje pali Ilona.

Była pierwszą kobietą w Polsce, której Soliris podano w czasie ciąży. - Niestety nadal wymagam terapii. O tym, że może być problem z lekiem, dowiedziałam się od innej pacjentki, potwierdzili ją również lekarze. Od maja finansowanie leku w kraju stoi pod znakiem zapytania. Wcześniej nie było żadnych sygnałów świadczących o problemach z finansowaniem: lekarze zapewniali nas, że jesteśmy bezpieczni - mówi pani Ilona.

Skąd koniec z refundacją?

Pacjenci wystraszyli się, że usunięcie leku z listy refundacyjnej oznacza koniec terapii. Ministerstwo Zdrowia przyznaje - lek z listy znika, bo nie udało się wynegocjować z producentem obniżki ceny. Ale - jak zapewnia nas rzecznik resortu Wojciech Andrusiewicz - ci, którzy lek już dostają, będą go dostawać nadal.

- Dla wszystkich pacjentów, którzy przechodzili terapię tym lekiem, producent powinien złożyć wniosek do prezesa NFZ o przedłużenie procesu refundacyjnego dla pacjentów, którzy już w tej refundacji są. Wówczas prezes przedkłada dokument ministrowi zdrowia i minister wyraża zgodę na kontynuowanie terapii. Producent dokładnie o tym wie. Po tym wniosku - na sto procent - minister podejmie decyzję o przedłużeniu refundacji dla pacjentów, którzy weszli w proces refundacyjny już wcześniej - tłumaczy Wojciech Andrusiewicz w nawiązaniu do komunikatu, który ukazał się na stronie ministerstwa.

Rzecznik nie dodał jednak, że... gwarancja terapii jest maksymalnie tylko na rok. Tak wynika z pisma z Narodowego Funduszu Zdrowia, które pokazują nam sami pacjenci. Jak czytamy w dokumencie podpisanym przez Iwonę Kasprzak, dyrektorkę Departamentu Gospodarki Lekami, program lekowy może być dalej finansowany pacjentom, którzy w nim uczestniczyli, "do ukończenia terapii, nie dłużej jednak niż przez okres roku od dnia zakończenia obowiązywania decyzji o objęciu refundacją leku (...) w ramach programu lekowego". - Teraz pytanie, na co my, chorzy, możemy liczyć po roku - zastanawiają się pacjenci.

Niestety, pismo Ministerstwa Zdrowia oznacza także, że nowi pacjenci, u których dopiero dojdzie do wykrycia nocnej napadowej hemoglobinurii, na terapię Solirisem na dziś nie mają szansy. - Będziemy walczyć, by to zmienić. Dlaczego inni mają cierpieć na tym, że ktoś podjął taką decyzję, że pieniądze są najważniejsze? To niedopuszczalne i niezrozumiałe - słyszymy od chorych. Resort zdrowia zapewnia, że negocjacje z producentem leku dalej będą prowadzone.

Producent zaskoczony 

Z maila, który dostała jedna z pacjentek, wynika, że decyzję Ministra Zdrowia o zaprzestaniu refundacji leku Soliris u chorych na nocną napadową hemoglobinurię producent przyjął z niedowierzaniem i ogromnym rozczarowaniem. Przedstawiciel producenta - wbrew stanowisku Ministerstwa Zdrowia - twierdzi, że proponował obniżkę ceny leku. Zapewnia też, że zrobi wszystko, by wrócić do sytuacji sprzed 1 maja, gdy lek był na liście leków refundowanych.

Na razie nowi pacjenci, u których rzadka choroba krwi dopiero zostanie wykryta, leku jednak nie dostaną.

DOSTĘP PREMIUM