Potwornie drogi lek na SMA może być refundowany w Polsce. Wiceminister: Dwie strony chcą się dogadać

Najdroższy lek na świecie, ratujący dzieci chore na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), może być w Polsce refundowany - zapewnił reportera TOK FM wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Choć komisja ekonomiczna przedstawiła negatywny raport z negocjacji z producentem, to - jak mówi wiceminister - rozmowy nadal trwają.

W ubiegłym tygodniu wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną z powodu zaporowej ceny producenta.

Teraz negocjacje weszły na wyższy ministerialny poziom, a wczoraj (w poniedziałek) odbyło się kilkugodzinne spotkanie z producentem leku na SMA, a za dwa tygodnie zaplanowane jest kolejne spotkanie.

– Negocjacje toczą się w dobrej atmosferze. Chcemy dojść do porozumienia, choć na razie jest ono dość daleko. Dwie strony chcą się dogadać, niczego nie zamykam – mówił w rozmowie z reporterem TOK FM Sebastianem Wierciakiem wiceminister Mikołowski.

W spotkaniach bierze udział sam zarząd firmy farmaceutycznej, której również zależy, by Polska refundowała lek, dlatego, że prowadzimy badania przesiewowe noworodków. -  W tym zakresie firma chciałaby uczestniczyć, bo po dwóch tygodniach od urodzenia mamy już pełną diagnozę – podkreśla Miłkowski.

Najdroższy lek świata. Ratunek dla chorych na SMA

W Polsce dopiero od stycznia 2021 noworodki w Polsce są badane w kierunku SMA. Wcześniej testy można było wykonać na własną rękę – kosztowały około 200 zł.

Terapia genowa jednego dziecka kosztuje 6-7 mln zł, dziś zrozpaczeni rodzice te pieniądze zbierają w internecie. Tak było na przykład w przypadku małej Antosi Dąbrowskiej. Dziewczynka cierpiała na najbardziej agresywny typ choroby. Rodzicom udało się zebrać potrzebną kwotę i uratować dziecko.

Czym jest SMA?

Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy) to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.

SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem.

DOSTĘP PREMIUM